Гемофилия – тяжкое наследственное заболевание, при котором кровь человека не сворачивается и он может погибнуть от простого пореза или ушиба. Ранее она считалось совершенно неизлечимой. И это не странно, ведь источником болезни является поломка в генном наборе. Ни лекарствами, ни операцией гены не исправишь, а поменять человеку весь генном на исправный просто нереально. Но сегодня скептики уже не так уверенны в непобедимости болезни. Поколебать их убежденность удалось группе медиков из детского исследовательского госпиталя Святого Иуды (Мемфис США) под руководством профессора Эдварда Тудденхама (Tuddenham) и доктора Ахмата Названи (Nathwani). Справиться с недугом они решили с помощью вируса. Известно, что они живут как раз за счет того, что внедряют в пораженные клетки свои гены и заставляют их вырабатывать те продукты, которые паразиту необходимы. Но ведь можно заставить вирус внести и то, что человеку нужно. Такую процедуру ученые-генетики называют «генная терапия». В качестве носителя был использован вирус AAV8. Он практически не заразен, не вызывает у человека никаких заболеваний, не интегрируется непосредственно в ДНК, следовательно его можно признать почти идеальным «генным терапевтом». Вирус, инъекцию которого участвовавшем в эксперименте больным гемофилией В вводили в руку, должен был доставить в клетки кровотворных органов правильный ген фактора IX. Именно он кодирует выработку белка, ответственного за свертываемость крови. До начала эксперимента уровень этого фактора IX у всех пациентов не доходил и до 1% от нормального уровня. Уже вскоре после процедуры его уровень, в зависимости от того, какую дозу получил пациент, поднялся от 2% до 12%. Между тем, в таком случае даже 2% - это уже значительное улучшение. У всех, кто принял участие в эксперименте, уровень фактора IX за полтора года не упал ниже 2%, и большинство из них пожелали вновь подставить свою руку под инъекцию вируса.
http://www.sciam.ru/journal/news-of-science/details/id/virus-vam-v-ruku
