McGovern Institute for Brain Research at MIT/YouTube
В августе китайские ученые станут первыми в мире, кто введет пациентам клетки, модифицированные при помощи технологии редактирования генома CRISPR–Cas9. Команда под руководством онколога из Университета провинции Сычуань Лу Ю планирует начать клиническое испытание такого метода терапии на больных с раком легких. 6 июля этический совет больницы одобрил это исследование.
Недавно были проведены несколько клинических испытаний, в которых использовались другие методы редактирования генома. Например, в одном из них, которым руководил иммунолог из Университета штата Пенсильвания Карл Джун (Carl June), генетически модифицированные клетки помогали пациентам противостоять ВИЧ. Карл Джун также возглавляет еще одно клиническое испытание, которое запланировано в США. В нем будут использованы клетки, модифицированные CRISPR–Cas9, для лечения рака. Оно уже получило одобрение Национального института здоровья (NIH), но требуется еще согласие Управления по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) и совета университета. Ученые надеются начать работ до конца этого года.
В клиническом испытании, которое вот-вот начнется в Китае, будут участвовать пациенты с метастатическим немелкоклеточным раком легкого, для которых лучевая и химиотерапия оказались неэффективны. Лу Ю и его коллеги будут извлекать из организма больных Т-лимфоциты, а затем использовать технологию CRISPR–Cas9, чтобы отключить у них ген, кодирующий белок PD1, который обычно снижает активность Т-лимфоцитов. Затем лимфоциты будут размножаться в лаборатории и возвращаться в кровь пациентов. Ученые надеются, что они будут воздействовать на раковые клетки. В испытании, которое запланировано в США, тоже будет отключаться ген белка PD1 и еще один ген, а третий ген, наоборот, будет вставлен в геном лимфоцитов.
В прошлом году FDA уже одобрило два метода терапии рака легких, основанных на применении антител, которые блокируют ген PD1. Но нельзя предсказать, насколько эффективно они будут это делать в организме конкретного больного. Искусственное отключение гена выглядит в такой ситуации более надежным средством.
