Специалистам Центра конструирования хромосом при Университете Тоттори в Японии удалось создать искусственные хромосомы человека для генной и клеточной терапии наследственных заболеваний. Об этом сообщает пресс-служба Института стволовых клеток человека (ИСКЧ).
Директор центра, профессор Митсуо Ошимура уже давно занимается исследованиями в области лечения наследственных болезней с помощью искусственных хромосом человека и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (получают из взрослых соматических клеток методом экспрессии четырех различных генов, называемых транскрипционными факторами).
Так, он впервые заявил о возможности лечения миодистрофии Дюшена - прогрессирующего заболевания нервно-мышечного аппарата, характеризующегося дегенеративными изменениями в мышечных волокнах. Его возникновение обусловлено мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина. Симптомы проявляются с первых лет жизни: дети поздно начинают ходить, с трудом бегают и прыгают, наблюдается нарушение интеллекта, развивается сердечная недостаточность, нарушается моторика желудочно-кишечного тракта.
Практически всегда жертвами этого заболевания становятся мальчики, которым не удается дожить до 25 лет. Проведенные М.Ошимурой исследования на мышах показали, что генная терапия с использованием искусственных хромосом позволяет нормализовать работу мускулатуры животных. Суть методики профессора заключается в создании хромосомы, несущей фрагмент ДНК без мутации. Хромосома помещается в стволовую клетку, которая в данной ситуации выступает как транспортное средство для корректирующего гена. В процессе последующего культивирования получаются клетки, трансплантацией которых можно восстановить органы и ткани, работа которых нарушена наследственными заболеваниями.
Эксперты считают, что за данной технологией будущее, потому что с ее помощью в клетки можно вводить большое количество ДНК, не разрушая при этом существующий геном. "Искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе наследственных. Основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток. Наиболее удобным средством переноса искусственных хромосом в организм пациента являются стволовые клетки", - комментирует член-корреспондент РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН Алексей Томилин.
